随着科技进步和自然科学发展，许多过去让人们无计可施的营养不良以前都一并被减轻，甚至彻底治愈。然而，帕金森氏症——作为“众病之王”，却仿佛一道容易攻克的天堑，至今仍并未完全被有机体所战胜。
从传统的帕金森氏症用药原理，如超声和复发，再到以前新兴的用药原理——载体用药、溶瘤HIV以及致病用药，科学的进步为患者带来了新的希望，但惋惜的是，这些原理并不能彻底解决帕金森氏症这一难题。
因此，这也迫使有机体急剧研发不够新、不够高效的帕金森氏症用药原理！
2020年11同月18日，巴勒斯坦人特拉维夫大学的数据分析职员在 Science 子刊 Science Advances Magazine上刊出一本书：CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy 的数据分析论文。
这项数据分析为在世界上首例证实CRISPR/Cas9子系统可以适当用药活体哺乳动物心眼睑梗死帕金森氏症的数据分析。
数据分析职员研发了一种新的基于脂质单晶基质（LNP）的CIRSPR寄送子系统——CRISPR-LNP，并在两种蹂躏官能和必定治愈的帕金森氏症类型——胶质原发官能和丙型肝炎之中显出出良好的治果。
CRISPR技术的迅速发展正在潜移默化地偏离着生命科学数据分析领域乃至有机体在世界上。以外，CRISPR技术已经广为应应用于DNA编辑、DNA用药、核酸导向及核酸检测等领域。
2020年10同月7日，两位在CRISPRDNA编辑领域显然杰出贡献的科学家——Emmanuelle Charpentier和Jennifer A. Doudna不够是被颁授了2020年诺贝尔。
近年来，分子可载体用药和致病用药等的兴起极大地改善了帕金森氏症反应，降偏高了用药毒官能和不该反应。然而，大多数类型帕金森氏症的高复发率和耐药官能的发展有鉴于此我们急剧研发新的用药方式将。
众所周知的是，CRISPR-Cas9DNA编辑技术从原理上可以永久破坏生存DNA，从而关键在于传统帕金森氏症疗法的减法剂量受限，提高治果。
但惋惜的是，CRISPR-Cas9技术应用于帕金森氏症用药一直受到巨噬细胞编辑效率偏高和原先寄送子系统潜在毒官能的顾虑。
在这项数据分析之中，数据分析的团队报道了应用于用药官能DNA组编辑的载体非HIV脂质单晶基质（LNP）寄送子系统的研发，并在胶质原发官能和丙型肝炎这两种蹂躏官能和必定治愈的帕金森氏症模型之中对其顺利完成了检验。
CRISPR-LNP的设计与构建
该数据分析得收发作者Dan Peer研究员表示，这是在世界上上第一个假定CRISPRDNA组编辑子系统可以在活体哺乳动物头上适当用药帕金森氏症的数据分析，必须突显的是，这不是复发，没有副作用，并且用这种原理用药的癌巨噬细胞将永远不会再热衷于起来。Cas9的分子可剪刀绕过癌巨噬细胞的DNA，从而去掉它，永久阻止癌巨噬细胞复制。
为了确定这项技术在用药帕金森氏症上的初步，Dan Peer 研究员及其数据分析的团队必需了两种最破坏者的帕金森氏症——胶质原发官能和心眼睑梗死丙型肝炎。
胶质原发官能是一种蹂躏官能最强的脑癌，治疗后预期寿命为15个同月，5年生存率仅为3%。数据分析职员假定，仅用CRISPR-LNP顺利完成一次脑内针头用药，就可以使患有胶质原发官能的血清的平均寿命增加一倍，抑止发育50%，提高生存率30%！
CRISPR-LNP对血清脑内的胶质原发官能有良好的治果
与此同时，丙型肝炎是女官能营养不良死亡的极为重要原因，也是女官能生殖子系统之中最破坏者的帕金森氏症。大多数患者就诊时已是丙型肝炎晚期，此时癌巨噬细胞已经扩散到全身。尽管近年来取得了实质官能，但也仅有三分之一的患者能活很久。
为了用药扩散官能丙型肝炎，CRISPR-LNP也被数据分析的团队设计应用于特异性载体寄送，胸腔针头EGFR载体的CRISPR-LNP可必需官能摄取到播散官能卵巢，体内可顺利完成高达80%的DNA编辑，抑止发育，并提高血清80%的总生存率！
特异性载体寄送的CRISPR-LNP设计原理图
CRISPRDNA编辑技术，需要标记和偏离却是任何DNA片段，已经彻底偏离了我们以个官能化的方式将破坏、复原甚至替换DNA的技能，尽管CRISPR在数据分析之中给予了广为应用，但外科应用仍处于起步过渡期，因为需要一个适当的传递子系统来安全、准确地将CRISPR传递到靶巨噬细胞。
而该数据分析之中研发的CRISPR-LNP寄送子系统，可以高效载体生存DNA，这是一种不断创新疗法，应用于用药以外一些尚无适当疗法的恶官能。
除此以外，将CRISPRDNA编辑技术应应用于帕金森氏症用药，并非Dan Peer的团队的“一家之言”，例如2020年3同月9日，华之中师范大学程巳雪的团队就在国际间广为人知期刊 Advanced Materials Magazine（IF=25.809）刊出了一本书：Aptamer/Peptide-Functionalized Genome-Editing System for Effective Immune Restoration through Reversal of PD-L1-Mediated Cancer Immunosuppression 的数据分析论文。
该数据分析研发了一种基于天然聚合物的DNA用药寄送子系统，需要将CRISPR-Cas9DNA编辑质粒特异官能寄送至巨噬细胞核，进而敲除β-catenin，减至巨噬细胞上PD-L1暗示，逆转PD-L1介导的致病逃逸，强化T巨噬细胞对的攻击力！
总而言之，本数据分析基于CRISPRDNA编辑技术和脂质单晶基质（LNP）研发的联合子系统——CRISPR-LNP在用药胶质原发官能和心眼睑梗死丙型肝炎血清模型上展示出惊人的潜力。不够极为重要的是，这项技术具有宽阔的应用脆弱性，它将为用药其他类型的帕金森氏症、稀有的遗传营养不良和慢官能HIV营养不良（如乙型肝炎）另辟了无数新的某种程度。
据悉，Dan Peer研究员的团队现在计划继续对尿液类帕金森氏症以及杜氏眼睑萎缩症等遗传营养不良顺利完成相关实验，Dan Peer研究员表示，这种不断创新疗法可能还需要几周才能应用于有机体，但对此在手乐观强硬态度。正如12以前，当我们第一次谈到基于mRNA的用药时，人们还以为这是科学幻想。
原始出处：
Daniel Rosenblum, Anna Gutkin, Ranit Kedmi,et al.CRISPR-Cas9 genome editing using targeted lipid nanoparticles for cancer therapy.Sci Adv. 2020 Nov 18;6(47):eabc9450. doi: 10.1126/sciadv.abc9450. Print 2020 Nov.
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